KAIST가 개발한 '근긴장이상증 억제신약'은 희귀질환 환자가 겪는 고통을 덜어주는 증상예방 약물이다.

근긴장이상증은 가수 장재인이 진단받아 유명세를 탄 질환이다. 본인 의지와 상관없이 근육이 비틀리거나 반복 움직임을 보이고, 비정상 자세를 초래하는 것이 특징이다. 처음에는 증세가 경미하지만 심해질 경우 일상생활을 할 수 없을 정도여서 환자 고통이 심각하다.

그동안은 부교감 신경 신호를 차단하는 항콜린제를 쓰거나 보톡스를 국소 투여하는 방법을 주로 써 환자가 느끼는 불편함이 적지 않았다.

연구팀이 개발한 신약은 간단한 복용으로 증상을 사전에 예방한다. 약물 스크리닝으로 찾아낸 물질을 활용했다. 연구팀은 이 물질을 'MDL-1'으로 명명했다.

가장 큰 특징은 아주 적은 양으로도 효과를 낸다는 점이다. 몸무게 1㎏당 1밀리그램(㎎)으로 증상 억제 효과를 보인다. 상용화 두통약도 1㎏당 10㎎정도 분량일 때 효과를 발휘한다.

아직 임상 실험에는 들어가지 않았지만 동물실험에서 효과를 확인했다. 쥐를 모델로 한 실험에서도 극미량으로 증상 억제 효과가 나타났다.

김대수 교수는 “근긴장이상증은 1만명 당 1명 정도가 겪는 희귀질환이지만 환자 사회생활에 미치는 영향이 커 신약 개발이 꼭 필요한 분야”라며 “적은 양을 복용하는 것만으로 증상 억제가 가능해 향후 환자로부터 각광받을 것”이라고 말했다.

대전=김영준기자 kyj85@etnews.com